A partir de células de la piel crearon neuronas motoras para reproducir la enfermedad
Lo hicieron después de encontrar una forma de reproducir grandes números de células enfermas.
Los investigadores, que publican los detalles del estudio en la revista Nature, utilizaron células de la piel de un niño con atrofia muscular espinal (SMA).
Éste es un trastorno neurodegenerativo que afecta la médula espinal y los nervios causando el debilitamiento de los músculos, parálisis y muerte.
La SMA es la principal causa de muerte por enfermedad genética en los niños y por lo general los pacientes mueren a los dos años de vida.
Hasta ahora no hay cura para la SMA, sólo medicamentos y terapia para aliviar los síntomas. Según los científicos, el estudio es un paso muy importante en el entendimiento de ésta y otras enfermedades genéticas. Y podría conducir al desarrollo de nuevas terapias para trastornos neurodegenerativos.
Muerte neuronal
Todo comenzó cuando el profesor Clive Svendsen, de la Universidad de Wisconsin-Madison, vio que las neuronas con las que trabajaba en su laboratorio comenzaron a morir. El evento, dijo, no pudo haber sido más placentero.
Tenemos que encontrar mejores formas de modelar enfermedades humanas complejas que son difíciles de reproducir en animales. Y esta técnica es una nueva herramienta prometedora de investigación que nos podría ayudar a alcanzar este objetivo
Las células moribundas eran del mismo tipo de las que pierden los pacientes con SMA. Lo ocurrido confirmó que el investigador había logrado recrear en el laboratorio las etapas de desarrollo del trastorno genético.
El investigador, junto con colegas de la Universidad de Missouri-Columbia, logró crear células madre a partir de la piel de un niño enfermo.
Los científicos utilizaron una técnica llamada reprogramación genética.
Con ésta se puede "regresar el reloj" en el desarrollo de las células y colocarlas en un estado casi embrionario a partir del cual pueden convertirse en cualquier tipo de célula del organismo.
Así, lograron convertir esas células madre en las neuronas que controlan los músculos, las mismas que resultan afectadas con la SMA.
Posteriormente los científicos pudieron ver que las neuronas, que tenían el gen defectuoso que causa la SMA comenzaron a morir.
"Cuando los científicos estudiamos enfermedades en humanos, por lo general sólo podemos observar los tejidos afectados después de que ocurre la muerte" explica el profesor Svendsen.
"¿Pero cómo ocurre esta enfermedad? Es como cuando la policía llega a la escena de un accidente de tránsito, el auto está en la cuneta pero no sabe cómo llegó allí o cuál fue la causa del accidente".
"Con estas células -agrega- podemos ahora replicar toda la enfermedad humana una y otra vez en el laboratorio y analizar cómo son las primeras etapas que dieron lugar a la enfermedad".
"Es una nueva herramienta increíblemente poderosa" expresa el investigador.
Nuevas terapias
La atrofia muscular espinal es la principal causa de muerte por trastorno genético en niños.
Los científicos esperan ahora poder estudiar qué es lo que ocasiona la muerte de las neuronas motoras y porqué son éstas las únicas células que resultan afectadas por la enfermedad.
"Si logramos entender estos mecanismos -dice la doctora Allison Ebert, otra de las autoras del estudio- podríamos desarrollar nuevas terapias potenciales que logren intervenir en etapas particulares del desarrollo".
Los científicos creen que otras enfermedades neurodegenerativas como Alzheimer y Parkinson quizás serán más difíciles de recrear con células reprogramadas.
Sin embargo, dicen que este enfoque podría servir para estudiar otros trastornos genéticos, como la enfermedad de Huntington.
"Tenemos que encontrar mejores formas de modelar enfermedades humanas complejas que son difíciles de reproducir en animales", dice el profesor Svendsen.
"Y esta técnica es una nueva herramienta prometedora de investigación que nos podría ayudar a alcanzar este objetivo" expresa el científico.
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